Представьте, что для контроля высокого уровня холестерина больше не нужно ежедневно принимать лекарства. Вместо этого может быть достаточно одной инфузии, которая внесет постоянные изменения в генетический материал человека. Новое исследование показывает, что генная терапия эффективно снижает уровень "плохого" холестерина и других жиров в крови, причем эффект сохраняется и через год после лечения, пишет портал Novaator.

К такому выводу пришли ученые из США, Австралии и Новой Зеландии, испытавшие препарат-кандидат CTX310. В исследовании приняли участие 15 взрослых с трудно поддающимся контролю высоким уровнем холестерина или другими серьезными нарушениями жирового обмена.

Наиболее выраженный эффект наблюдался у участников, получивших самую высокую дозу препарата. У четырех пациентов уровень липопротеинов низкой плотности, или LDL-холестерина, за год в среднем снизился почти на 53%. Кроме того, у них на 48% снизился уровень триглицеридов – циркулирующих в крови жиров, повышающих риск сердечно-сосудистых заболеваний.

Пациенты также хорошо перенесли лечение: в течение года у них не наблюдалось признаков токсического воздействия или опасных побочных эффектов.

Как работает терапия?

По сути, ученые воспроизвели механизм, который уже встречается в человеческой биологии. С помощью технологии CRISPR, или так называемых генетических "ножниц", они отключили в клетках печени определенный ген. У некоторых людей этот ген от природы не функционирует, что защищает их от атеросклероза. Новая терапия имитирует этот врожденный защитный механизм.

В результате лечения в клетках печени происходит постоянное генетическое изменение, которое помогает организму снижать уровень жиров в крови.

В статье, опубликованной в журнале New England Journal of Medicine, исследователи отмечают, что полученные результаты свидетельствуют о потенциале CTX310 как однократного лечения с длительным эффектом. Однако для окончательной оценки безопасности терапии и продолжительности ее действия необходимы дополнительные исследования.